Con la recaudación de la Carrera Corre por el Niño 2017 se financiaron los tres proyectos que han obtenido mayor puntuación en la evaluación científica y estratégica. Sin embargo, estamos abiertos a colaboraciones y financiación externa para hacer posible la realización de los demás proyectos presentados.
A continuación, os presentamos los tres proyectos con mayor puntuación en la evaluación científica y estratégica:
- Evaluación de la eficacia, efectos metabólicos y seguridad en la modificación de proporciones del contenido de macronutrientes en la dieta para el tratamiento de la obesidad en adolescentes
Área: Enfermedades Endocrinológicas
Investigador principal: Dr. Gabriel Á. Martos Moreno
Se pretende evaluar los efectos antropométricos, metabólicos, hormonales y sobre la cantidad y distribución de grasa corporal de una alimentación con restricción de carbohidratos, en comparación con una dieta sin restricción, en adolescentes obesos y la evolución de los cambios inducidos a medio plazo. Se recogerán muestras biológicas (ADN, suero y plasma) en distintos momentos de la intervención para su futuro estudio en las líneas innovadoras de investigación en desarrollo (genética, genómica, metabolómica, nutrigenómica) con el objetivo de buscar de potenciales biomarcadores de patología asociada y predictores de respuesta terapéutica.
- Inmunoterapia celular adoptiva con linfocitos. Estudio de la sangre de cordón umbilical como fuente de linfocitos T madre memoria (Tscm)
Área: Enfermedades Oncohematológicas
Investigador principal: Dra. África González Murillo
Una estrategia poco desarrollada en el cáncer infantil es la inmunoterapia, que se refiere en líneas generales a la posibilidad de utilizar la capacidad del sistema inmune para atacar y eliminar las células tumorales. En un tipo de inmunoterapia se emplean moléculas que bloquean la actividad de ciertas proteínas que limitan la potencia de las respuestas inmunitarias en los tumores, como son el anti-PD1, anti PD-L1 o el anti-CTLA-4. Otro tipo de inmunoterapia es la transferencia celular adoptiva (adoptive cell transfer, ACT), en la que la medicina son linfocitos autólogos expandidos (linfocitos infiltrantes de tumor, TILs, o en una estrategia de receptores antigénicos quiméricos, CARs). Una de las limitaciones en la infusión de linfocitos expandidos tiene que ver con el agotamiento en la actividad y persistencia de los mismos. En este proyecto nos planteamos caracterizar un pequeño compartimento de células T memoria con características de células madre, linfocitos Tscm, dentro de la población de linfocitos presente en la sangre de cordón umbilical, y analizar las mejores condiciones de cultivo para expandirlas sin que sus características “stem” se vean disminuídas.
- Terapia celular, una esperanzadora alternativa terapéutica en las patologías neurológica y neuroquirúrgica de la edad pediátrica
Área: Enfermedades Inmunes
Investigador principal: Dr. José Hinojosa Mena Bernal
Las enfermedades neurológicas y neuroquirúrgicas constituyen entidades pediátricas con gran morbilidad en la vida de niños y adolescentes. Una respuesta inflamatoria se determina como base fisiopatológica en muchas de ellas, ya sea por participación de linfocitos B, T, células gliales o macrófagos. Las opciones terapéuticas de las que se disponen son limitas y en ocasiones ineficaces. Las células madre mesenquimales (más conocidas como mesenchymal stem cells (MSC)), representan una prometedora opción terapéutica en este tipo de enfermedades, basándose en su efecto inmunomodulador capaz de frenar la neurodegeneración que se produce, y quizá, aunque discutido, efecto regenerador. Este proyecto pretende la aplicación en pediatría, mediante uso compasivo, y partiendo de la propia experiencia prometedora en dos pacientes con epilepsia refractaria, de evidenciar la seguridad, tolerabilidad y efectividad de esta terapia en enfermedades neurológicas que implican una situación secuelar o de deterioro progresivo. Se seleccionaran pacientes pediátricos con daño cerebral adquirido, epilepsias, enfermedades neurometabólicas y traumatismo cráneo-encefálico moderado- grave, que cumplan criterios de inclusión y ninguno de exclusión. Tras firmar el consentimiento informado, obtener y preparar las MSC, se procederá a la infusión intraarterial/intravenosa e intratecal de las mismas, realizándose controles clínicos, electrofisiológicos y radiológicos para confirmas los objetivos establecidos en términos de mejoría motora y/o cognitivo-conductual.
Podéis descargaros la información de los once proyectos presentados, ordenados de mayor a menor puntuación en la evaluación, en el siguiente enlace: